Thuốc Zolgensma

 Thuốc Zolgensma là liệu pháp điều trị teo cơ tủy sống ở bệnh nhi, được FDA chấp thuận tháng 5 năm 2019.

Thuốc Zolgensma được nhà sản xuất Thụy Sĩ Novartis công bố chi phí 1 lộ trinh điều trị là 2,1 triệu USD, và sau đó cũng chính thức trở thành loại thuốc có giá đắt nhất thế giới từ trước tới nay. Zolgensma là một trong các liệu pháp gen đầu tiên hứa hẹn có thể chữa được hoàn toàn căn bệnh di truyền chết người (bệnh nhược cơ tủy sống – SMA)

Chỉ định

Zolgensma là một liệu pháp gen được sử dụng để điều trị cho trẻ em bị nhược cơ tủy sống dưới 2 tuổi. Zolgensma được truyền tĩnh mạch đơn liều. Zolgensma không được đánh giá ở những bệnh nhân bị nhược cơ tủy sống tiến triển.

Tác dụng phụ thường gặp

Các tác dụng phụ phổ biến nhất ở bệnh nhân điều trị bằng Zolgensma trên các nghiên cứu lâm sàng được báo cáo là:

Tăng men gan và nôn mửa.

Tổn thương gan nặng cấp tính và tăng aminotransferases (men gan) có thể xảy ra. Bệnh nhân suy gan trước điều trị có thể nguy cơ cao.

Bác sĩ cần kiểm tra chức năng gan và nên dùng corticosteroid toàn thân trước và sau điều trị. Nên theo dõi chức năng gan thường xuyên ít nhất sau 3 tháng điều trị.

Liên hệ với bác sĩ của bệnh nhân ngay lập tức nếu da và / hoặc lòng trắng của mắt bệnh nhân có màu hơi vàng, hoặc nếu bệnh nhân bỏ lỡ một liều corticosteroid hoặc nôn mửa

Những điều cần chú ý

Nói chuyện với bác sĩ của bệnh nhân để quyết định xem có cần điều chỉnh lịch tiêm chủng để thích ứng với việc điều trị bằng corticosteroid hay không.

Nên bảo vệ chống lại virus hợp bào hô hấp (RSV).

Một lượng nhỏ Zolgensma có thể được tìm thấy trong phân của bệnh nhân. Khi tiếp xúc trực tiếp với chất thải của cơ thể bệnh nhân trong 1 tháng sau khi tiêm Zolgensma cần giữ vệ sinh tay tốt. Tã dùng một lần nên được niêm phong trong túi rác dùng một lần và vứt bỏ bằng thùng rác thông thường.

Nhiễm trùng đường hô hấp do virus trước hoặc sau khi truyền Zolgensma có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng hơn. Liên hệ với bác sĩ của bệnh nhân ngay lập tức nếu thấy các dấu hiệu có thể bị nhiễm trùng đường hô hấp do vi rút như ho, thở khò khè, hắt hơi, sổ mũi, đau họng hoặc sốt.

Khi truyền Zolgensma có thể gây giảm tiểu cầu. Tìm bác sĩ ngay lập tức nếu bệnh nhân bị chảy máu hoặc bầm tím bất ngờ.

Nhận xét

Đăng nhận xét

Bài đăng phổ biến từ blog này

Thuốc Phenobarbital 100mg Tipharco

Thuốc Phenobarbital 100mg Tipharco  là thuốc được sản xuất bởi Công ty Dược phẩm Tipharco của Việt Nam có thành phần hoạt chất Phenobarbital là thuốc an thần kinh, chống co giật và sử dụng điều trị mất ngủ thời gian ngắn. Thông tin chung về Thuốc Phenobarbital 100mg Tipharco Dưới đây là một số thông tin chung về  thuốc Phenobarbital 100mg Tipharco : Tên biệt dược: Phenobarbital Tên hoạt chất: Phenobarbital – hàm lượng: 100mg Dạng bào chế: viên nén – Dạng đóng gói: Hộp 1 chai gồm 100 viên nén Mô tả viên nén: Viên nén tròn, có màu hồng, mặt viên có vạch ngang, một mặt có số “100” Phân loại thuốc: Thuốc ngủ, thuốc chống co giật Tình trạng pháp lý: Thuốc kê đơn Nhà sản xuất: Công ty cổ phần Dược phẩm Tipharco – Việt Nam Chỉ định của thuốc Phenobarbital 100mg Tipharco Thuốc Phenobarbital 100mg Tipharco  được sản xuất bởi Công ty Dược phẩm Tipharco của Việt Nam có thành phần hoạt chất Phenobarbital là thuốc an thần kinh, chống co giật và sử dụng điều trị mất ngủ thời gian ngắn. Thuốc Phenoba
Đọc thêm

Thuốc Rizonib 250mg

  Thuốc Rizonib 250mg   có hoạt chất là Crizotinib được sử dụng để điều trị bệnh bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC), ung thư hạch tế bào lớn Anaplastic (ALCL).  Crizotinib là Chất chống ung thư; một chất ức chế tyrosine kinase đa thụ thể bao gồm anaplastic lympho kinase (ALK) và c-ros oncogene-1 (ROS-1). Công dụng của thuốc Rizonib 250mg   đến bệnh nhân như thế nào? Ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC): Điều trị NSCLC di căn ở những bệnh nhân có khối u dương tính với anaplastic lympho kinase (  ALK  ) hoặc c-ros oncogene-1 (  ROS-1  ) được phát hiện bằng xét nghiệm chẩn đoán được FDA chấp thuận (được FDA chỉ định là thuốc mồ côi cho mục đích sử dụng này). Các hướng dẫn thường hỗ trợ việc sử dụng crizotinib để điều trị NSCLC giai đoạn IV khi các chất ức chế ALK khác không có sẵn hoặc trước đây đã được sử dụng ở giai đoạn đầu. Tiềm năng điều trị lâu dài của crizotinib bị hạn chế do sự phát triển cuối cùng của tình trạng kháng thuốc thứ cấp và phát triển và/hoặc tiến tr
Đọc thêm

Thuốc Rilutek 50mg

  Thông tin cơ bản về thuốc Rilutek 50mg Thành phần chính:  Riluzole 50mg Nhà sản xuất: Hãng Sanofi aventis – Pháp Đóng gói: 4 vỉ x 14 viên Dạng bào chế: Viên nén Nhóm thuốc: Thuốc teo cơ Bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS) là gì? Bệnh xơ cứng teo cơ một bên, hay hội chứng ALS  (Amyotrophic Lateral Sclerosis), là một bệnh lý liên quan đến hệ thống thần kinh, ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh trong não và tủy sống, gây mất kiểm soát cơ bắp. Hội chứng ALS  còn được gọi là bệnh “Lou Gehrig”- Tên của một cầu thủ bóng chày sau khi người này được chẩn đoán mắc bệnh nêu trên. Cho tới nay, nguyên nhân gây ra bệnh xơ cứng teo cơ một bên vẫn chưa được nghiên cứu đầy đủ. Một số trường hợp được cho là do di truyền. Bệnh thường bắt đầu với cơn co giật cơ, yếu ở một bên chi hoặc nói chậm. Bệnh xơ cứng teo cơ bên trái ảnh hưởng chủ yếu đến các nhóm cơ bên trái của cơ thể. Cuối cùng, bệnh ảnh hưởng đến toàn bộ quá trình kiểm soát các cơ cần thiết để di chuyển, nói, ăn và thở. Hiện nay chưa có cách điều
Đọc thêm